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研究人员开发新的基因传递工具

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波士顿(2010年1月27日) - 塔夫茨大学医学院的研究人员和塔夫茨大学生物医学研究学院的萨克勒学院开发了一种基因治疗的新工具,与其他载体和DNA相比,显着增加了视网膜细胞的基因传递根据在基因医学杂志一月刊上发表的一项研究,该工具称为PEG-POD,为治疗性基因提供了载体,可能有助于研究人员开发治疗退行性眼病,如视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性。

“这是我们第一次展示了一种有效的方法,可以在不使用病毒的情况下将DNA转移到细胞中,目前DNA是最常用的手段。已经开发了许多用于基因治疗的非病毒载体,但是如果有的话,很少有在有丝分裂后的组织如视网膜和大脑中起作用。鉴定有效载体如PEG-POD使我们更接近于基因治疗,以保护视网膜细胞免于变性,“资深作者Rajendra Kumar-Singh博士,塔夫茨大学医学院(TUSM)眼科副教授和神经科学副教授)和遗传学成员;神经科学;以及塔夫茨大学萨克勒生物医学研究学院的细胞,分子和发育生物学课程。

安全有效的治疗基因传递一直是基因治疗研究的主要障碍。去活的病毒经常被使用,但是这种方法的安全性令人担忧,这使得科学家们寻求将治疗基因导入细胞的新途径。

“我们认为用PEG-POD看到的基因表达水平可能足以保护视网膜免于退化,减缓眼睛疾病的进展,并且我们有初步证据确实如此”,合着者Siobhan Cashman ,博士,TUSM眼科研究助理教授,Kumar-Singh实验室成员。

“使PEG-POD特别有希望的是它可能在视网膜之外有应用。因为PEG-POD可以保护DNA免受血液中的损伤,所以它可能为基因疗法的治疗铺平道路,这种疗法可以通过静脉注射进入人体的许多其他部位,“Kumar-Singh说。 Kumar-Singh及其同事利用体内模型比较PEG-POD与另外两种载体(PEG-TAT和PEG-CK30)和对照(单独注射DNA)的效果。

“用PEG-POD注射的样品中的基因表达是对照的215倍。第一作者,TUSM和Sackler的MD / PhD候选人,Kumar-Singh实验室成员Sarah Parker Read说:“虽然所有三种载体都能将DNA提供给视网膜细胞,但PEG-POD是迄今为止最有效的。

年龄相关性黄斑变性导致视力下降,是导致60岁以上美国人视力下降的首要原因。色素性视网膜炎是导致视网膜损伤的遗传性疾病,在美国大约有4,000个人受到影响。

本研究得到美国国立卫生研究院国家眼科研究所,失明基金会,埃里森基金会,弗吉尼亚·B·史密斯信托基金会,狮子眼基金会和防盲研究的资助。 Sarah Parker Read是Sackler / TUSM医学科学家培训计划的一部分,该计划由国立卫生研究院国立卫生研究院的一部分资助。

阅读SP,Cashman SM,Kumar-Singh R. 基因医学杂志。 2010年(1月)。 12(1):86-96。 “用于眼部递送的聚(乙烯)乙二醇化肽将DNA压缩成纳米颗粒,用于基因递送至体内后有丝分裂组织。”Doi:10.1002 / jgm.1415

关于塔夫茨大学医学院和萨克勒研究生学院生物医学科学

塔夫茨大学医学院和萨克勒研究生学院塔夫茨大学生物医学科学是创新医学教育和先进研究的国际领先者。医学院和萨克勒 学校在综合医学,生物医学,商业,健康管理,公共卫生,生物工程和国际关系专业联合学位课程以及细胞和分子水平的基础和临床研究方面享有盛誉。在全国名列前茅,医学院附属六大教学医院和30多个医疗保健设施。塔夫茨大学医学院和萨克勒学院承担的研究,由于其对医学科学发展的影响一直被评为全国最高。

如果您是有兴趣了解更多关于此主题的媒体的成员,或者与塔夫茨大学医学院,萨克勒研究生物医学学院或另一位塔夫茨健康科学研究人员联系,请联系Siobhan Gallagher在617-636-6586,或者对于这项研究,Lindsay Peterson在617-636-2789。



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